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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 2
4D-710 (4D-710)
4D Molecular Therapeutics·Cystic Fibrosis Lung
1 trials
Overview
Program
4D-710
Overview
Company
4D Molecular Therapeutics
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Cystic Fibrosis Lung
Overview
Indication
Cystic Fibrosis Lung
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
RECRUITING
PK/PD
Species
NHP
PK/PD
Animal (cat.)
Human, NHP
PK/PD
Experiment
Adeno-associated virus (AAV) vectors are the leading platform for the delivery of in vivo gene therapy; however, wild-type AAV vectors exhibit a limited capacity to transduce airway cells and evade pre-existing human neutralizing antibodies (NAb).
Toxicology
Species
NHP
Toxicology
Animal (cat.)
Human, NHP
Toxicology
Major finding
Design and Characterization of 4D-710, an Aerosolized Gene Therapy for Cystic Fibrosis Lung Disease.. Cystic fibrosis (CF) is an autosomal recessive disease caused by variants in the gene encoding the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein. Delivery of a functional CFTR transgene to airway epithelial cells (AEC) offers the potential to provide durable restoration of normal CFTR func…
Clinical
Data Tier / Score
A · 11
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 6월 1일 (43일 전 · 갱신 권장)