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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 2
AAV2-hCHM (AAV2-hCHM)
Spark Therapeutics, Inc.·Choroideremia
1 trials
Overview
Program
AAV2-hCHM
Overview
Company
Spark Therapeutics, Inc.
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Choroideremia
Overview
Indication
Choroideremia; CHM (Choroideremia) Gene Mutations
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
Adeno-Associated Virus Serotype 2-hCHM Subretinal Delivery to the Macula in Choroideremia: Two-Year Interim Results of an Ongoing Phase I/II Gene Therapy Trial.. To assess the safety of the subretinal delivery of a recombinant adeno-associated virus serotype 2 (AAV2) vector carrying a human choroideremia (CHM)-encoding cDNA in CHM. Prospective, open-label, nonrandomized, dose-escalation, phase I/I…
Clinical
Data Tier / Score
A · 7
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)