검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-13 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개
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| 항목 | AVL (AAV8hAAT, AAV8hAAT(AVL)) National Heart, Lung, and Blood In…·Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 10 trials |
|---|---|
Overview Program | AAV8hAAT(AVL) |
Overview Company | National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Alpha 1-Antitrypsin Deficiency |
Overview Indication | Alpha 1-Antitrypsin Deficiency |
Overview Phase | PHASE_1 |
Overview Status | RECRUITING |
MoA Mechanism | targeting cilium-based Hedgehog signaling |
MoA Biomarker | HER2-positive |
PK/PD Species | Mouse, xenografts, few model, Importantly |
PK/PD Animal (cat.) | Mouse |
PK/PD Experiment | PD |
Toxicology Species | Mouse, xenografts, few model, Importantly |
Toxicology Animal (cat.) | Mouse |
Toxicology Major finding | thrombocytopenia (46 [10%]), and hypokalaemia (35 [7%]), and treatment-related serious adverse e |
Clinical Data Tier / Score | A · 20 |
Clinical Program phase | PHASE_1 |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 13일 (1일 전) |
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| 항목 | AVL (AAV8hAAT, AAV8hAAT(AVL)) National Heart, Lung, and Blood In…·Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 10 trials |
|---|---|
Overview Program | AAV8hAAT(AVL) |
Overview Company | National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Alpha 1-Antitrypsin Deficiency |
Overview Indication | Alpha 1-Antitrypsin Deficiency |
Overview Phase | PHASE_1 |
Overview Status | RECRUITING |
MoA Mechanism | targeting cilium-based Hedgehog signaling |
MoA Biomarker | HER2-positive |
PK/PD Species | Mouse, xenografts, few model, Importantly |
PK/PD Animal (cat.) | Mouse |
PK/PD Experiment | PD |
Toxicology Species | Mouse, xenografts, few model, Importantly |
Toxicology Animal (cat.) | Mouse |
Toxicology Major finding | thrombocytopenia (46 [10%]), and hypokalaemia (35 [7%]), and treatment-related serious adverse e |
Clinical Data Tier / Score | A · 20 |
Clinical Program phase | PHASE_1 |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 13일 (1일 전) |
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