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OverviewToxicologyClinical

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항목
CGTstalePhase 2
adeno-associated virus vector AAV- CNGA3 (adeno-associated virus vector AAV- CNGA3)
MeiraGTx UK II Ltd·Achromatopsia
3 trials
Overview
Program
adeno-associated virus vector AAV- CNGA3
Overview
Company
MeiraGTx UK II Ltd
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Achromatopsia
Overview
Indication
Achromatopsia
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
Safety and Toxicology of Ocular Gene Therapy with Recombinant AAV Vector rAAV.hCNGA3 in Nonhuman Primates.. The purpose of this study was to examine the toxicity and side effects of a recombinant adeno-associated virus 8 (AAV8) vector, aimed to treat cyclic nucleotide gated channel alpha 3 ( CNGA3 )-linked achromatopsia, after a single subretinal administration in cynomolgus macaques. Animals were…
Clinical
Data Tier / Score
A · 12
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장)