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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 3
Alipogene Tiparvovec (AMT-011, Alipogene Tiparvovec, Alipogene Tiparvovec (AMT-011), Human LPL [S447X])
Amsterdam Molecular Therapeutics·Familial Lipoprotein Lipase Defici…
6 trials
Overview
Program
Alipogene Tiparvovec (AMT-011), Human LPL [S447X]
Overview
Company
Amsterdam Molecular Therapeutics
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Familial Lipoprotein Lipase Deficiency
Overview
Indication
Familial Lipoprotein Lipase Deficiency
Overview
Phase
PHASE_3
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
Preclinical Development and Characterization of Novel Adeno-Associated Viral Vectors for the Treatment of Lipoprotein Lipase Deficiency.. Lipoprotein lipase deficiency (LPLD) results from mutations within the lipoprotein lipase (LPL) gene that lead to a complete lack of catalytically active LPL protein. Glybera was one of the first adeno-associated virus (AAV) gene replacement therapy to receive E…
Clinical
Data Tier / Score
A · 22
Clinical
Program phase
PHASE_3
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장)