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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 2
CRISPR_SCD001 (CRISPR_SCD001)
Mark Walters, MD·Sickle Cell Disease
1 trials
Overview
Program
CRISPR_SCD001
Overview
Company
Mark Walters, MD
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Sickle Cell Disease
Overview
Indication
Sickle Cell Disease
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
RECRUITING
Toxicology
Major finding
To pursue gene therapy or not? Is it feasible after graft failure in allogeneic hematopoietic cell transplant recipients.. Two autologous hematopoietic stem cell (HSC)-based gene therapies (GTs) are now commercially available for severe sickle cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia. However, the safety and efficacy of a subsequent autologous HSC-based GT after graft failure wit…
Clinical
Data Tier / Score
A · 10
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)