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OverviewToxicologyClinical

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항목
CGTstalePhase 2
Genetically Engineered Hematopoietic Stem/Progenitor Cells (Genetically Engineered Hematopoietic Stem/Progenitor Cells)
Novartis Pharmaceuticals·Fanconi Anemia
12 trials
Overview
Program
Genetically Engineered Hematopoietic Stem/Progenitor Cells
Overview
Company
Novartis Pharmaceuticals
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Fanconi Anemia
Overview
Indication
Fanconi Anemia
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
Gene-edited stem cells enable CD33-directed immune therapy for myeloid malignancies.. Antigen-directed immunotherapies for acute myeloid leukemia (AML), such as chimeric antigen receptor T cells (CAR-Ts) or antibody-drug conjugates (ADCs), are associated with severe toxicities due to the lack of unique targetable antigens that can distinguish leukemic cells from normal myeloid cells or myeloid pro…
Clinical
Data Tier / Score
A · 22
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장)