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항목
CGTstalePhase 1
Med (injection of scAAV2-P1ND4v2 5.81 X10e9 vg, injection of scAAV2-P1ND4v2 5.81 X10e9 vg (Med))
Byron Lam·Leber's Hereditary Optic Neuropath…
ORR 73.59%
Overview
Program
injection of scAAV2-P1ND4v2 5.81 X10e9 vg (Med)
Overview
Company
Byron Lam
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Leber's Hereditary Optic Neuropathy
Overview
Indication
Leber's Hereditary Optic Neuropathy
Overview
Phase
PHASE_1
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
IRF7 links HK1-dependent histone lactylation to fibroblast activation and cardiac fibrosis.. In response to various stimuli, quiescent resident cardiac fibroblasts undergo metabolic, morphological, and functional alterations, transitioning into myofibroblasts that mediate cardiac fibrosis. In the present study, we investigated the role of interferon regulatory factor 7 (IRF7) in fibroblast activat…
Toxicology
CRS
Reported
Clinical
Primary efficacy
ORR 73.59%
Clinical
ORR
73.59%
Clinical
Result source
ClinicalTrials.gov NCT03031678
Clinical
Data Tier / Score
A · 51
Clinical
Program phase
PHASE_1
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장)