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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 2
OTL-200 Gene Therapy (OTL-200 Gene Therapy)
Orchard Therapeutics·Lysosomal Storage Disease
3 trials
Overview
Program
OTL-200 Gene Therapy
Overview
Company
Orchard Therapeutics
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Lysosomal Storage Disease
Overview
Indication
Lysosomal Storage Disease; Metachromatic Leukodystrophy
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
A systematic review of clinical effectiveness and safety for historical and current treatment options for metachromatic leukodystrophy in children, including atidarsagene autotemcel.. To understand the benefit-risk profile for historical and current treatments for MLD. A systematic review was conducted on the effectiveness, safety, and costs of MLD treatments: allogeneic haematopoietic stem cell t…
Clinical
Data Tier / Score
A · 9
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장)