검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-13 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개 · 임상 갱신 필요 1개
프로그램 상세에서 관심 등록 후 2개 이상 모으면 여기서 한 번에 비교할 수 있습니다.
표가 넓으면 좌우로 스크롤하세요. 핵심 비교 모드에서는 중요 항목만 표시됩니다.
| 항목 | |
|---|---|
Overview Program | PEG-ADA ERT |
Overview Company | Orchard Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | ADA-SCID |
Overview Indication | ADA-SCID |
Overview Phase | PHASE_2 |
Overview Status | ACTIVE |
Toxicology Major finding | Metabolite and thymocyte development defects in ADA-SCID mice receiving enzyme replacement therapy.. Deficiency of adenosine deaminase (ADA, EC3.5.4.4), a housekeeping enzyme intrinsic to the purine salvage pathway, leads to severe combined immunodeficiency (SCID) both in humans and mice. Lack of ADA results in the intracellular accumulation of toxic metabolites which have effects on T cell develo… |
Clinical Data Tier / Score | A · 15 |
Clinical Program phase | PHASE_2 |
Clinical Clinical sync | 2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장) |
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| 항목 | |
|---|---|
Overview Program | PEG-ADA ERT |
Overview Company | Orchard Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | ADA-SCID |
Overview Indication | ADA-SCID |
Overview Phase | PHASE_2 |
Overview Status | ACTIVE |
Toxicology Major finding | Metabolite and thymocyte development defects in ADA-SCID mice receiving enzyme replacement therapy.. Deficiency of adenosine deaminase (ADA, EC3.5.4.4), a housekeeping enzyme intrinsic to the purine salvage pathway, leads to severe combined immunodeficiency (SCID) both in humans and mice. Lack of ADA results in the intracellular accumulation of toxic metabolites which have effects on T cell develo… |
Clinical Data Tier / Score | A · 15 |
Clinical Program phase | PHASE_2 |
Clinical Clinical sync | 2026년 5월 22일 (53일 전 · 갱신 권장) |
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