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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 1
AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies (AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies)
Weill Medical College of Cornell U…·Batten Disease
1 trials·t½ 4 h
Overview
Program
AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies
Overview
Company
Weill Medical College of Cornell University
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Batten Disease
Overview
Indication
Batten Disease; Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis
Overview
Phase
PHASE_1
Overview
Status
ACTIVE
PK/PD
Half-life
4 h
Toxicology
Major finding
thrombocytopenia was 1 to 7 days
Clinical
Data Tier / Score
A · 6
Clinical
Program phase
PHASE_1
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)