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세포·유전자 치료AAVPhase 1Active

AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies

Weill Medical College of Cornell University

비교

AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies(Weill Medical College of Cornell University)은 Batten Disease 표적 세포·유전자 치료로, Batten Disease; Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. PK: t½ 4 h.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)

Batten Disease

Batten Disease; Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

Active

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1
  • Status: Completed
  • 주요 endpoint: Change in Weill-Cornell LINCL scale from Baseline to 18 months · Disease progression based on change in MRI imaging parameter (% grey matter volume) from Baseline to 18 Months · Disease progression based on change in MRI imaging parameter (% ventricular volume) from Baseline to 18 Months · Disease progression based on change in MRI imaging parameter cortical apparent diffusion coefficient) from Baseline to 18 Months · Change in Quality of Life Survey from Baseline to 18 Months
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 12명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies은 어떤 치료제인가요?
AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies(Weill Medical College of Cornell University)은 Batten Disease 표적 세포·유전자 치료로, Batten Disease; Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies의 임상 단계는?
AAVrh.10CUhCLN2 vector 2.85x10^11 genome copies의 현재 단계는 Phase 1입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.