검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-14 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개
프로그램 상세에서 관심 등록 후 2개 이상 모으면 여기서 한 번에 비교할 수 있습니다.
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| 항목 | exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex / CRISPR Therapeutics·BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → Hb… ORR null |
|---|---|
Overview Program | Casgevy (exagamglogene autotemcel) |
Overview Company | Vertex / CRISPR Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF |
Overview Indication | Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | Disruption of BCL11A erythroid enhancer → γ-globin / HbF upregulation |
MoA Biomarker | HbF%, F-cells, VOC rate, transfusion volume |
PK/PD Species | Rat |
PK/PD Animal (cat.) | Rat |
PK/PD Experiment | pharmacokinetic |
Toxicology Species | Rat |
Toxicology Major finding | Conditioning-related cytopenias, mucositis, infection risk |
Clinical Result source | CLIMB / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | A · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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| 항목 | exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex / CRISPR Therapeutics·BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → Hb… ORR null |
|---|---|
Overview Program | Casgevy (exagamglogene autotemcel) |
Overview Company | Vertex / CRISPR Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF |
Overview Indication | Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | Disruption of BCL11A erythroid enhancer → γ-globin / HbF upregulation |
MoA Biomarker | HbF%, F-cells, VOC rate, transfusion volume |
PK/PD Species | Rat |
PK/PD Animal (cat.) | Rat |
PK/PD Experiment | pharmacokinetic |
Toxicology Species | Rat |
Toxicology Major finding | Conditioning-related cytopenias, mucositis, infection risk |
Clinical Result source | CLIMB / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | A · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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