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세포·유전자 치료FDAApprovedApproved

exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001)

VertexCRISPR Therapeutics

비교

First CRISPR/Cas9-edited autologous HSPC therapy. Edits BCL11A enhancer to raise fetal hemoglobin and reduce sickling / transfusion need. Validates CRISPR editing as a one-time SCD/TDT therapy.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia

US, EU, UK

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

ex vivo CRISPR gene editing

Electroporation of Cas9 RNP (no integrating viral vector for edit)

Autologous CD34+ HSPC edit at erythroid BCL11A enhancer

Apheresis → edit → myeloablative conditioning → infusion

First approved CRISPR medicine; HbF induction vs lentiviral gene addition

Target Product Profile (TPP)

SCD with recurrent VOCs; TDT β-thalassemia (label-specific)

Autologous HSPC transplant after busulfan conditioning

One-time

VOC-free; transfusion independence; HbF %

Busulfan conditioning toxicities; infertility risk; engraftment failure

CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD

Mechanism of Action

Disruption of BCL11A erythroid enhancer → γ-globin / HbF upregulation

HbF%, F-cells, VOC rate, transfusion volume

bypassing such limitations

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 9건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 5건 · 완료/종료 2건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2 · Phase 1 · Phase 2, Phase 3
  • Status: Enrolling by invitation · Recruiting · Completed…
  • 주요 endpoint: New malignancies · New or worsening hematologic disorders · All-cause mortality · Serious adverse events (SAEs) · CTX001-related adverse events (AEs)
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 484명
  • 핵심: Validates CRISPR editing as a one-time SCD/TDT therapy

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (SCD)

    APPROVAL · 2023년 12월

  2. FDA approval (TDT)

    APPROVAL · 2024년 1월

참고문헌

자주 묻는 질문

Casgevy (exagamglogene autotemcel)은 어떤 치료제인가요?
Casgevy (exagamglogene autotemcel)(Vertex / CRISPR Therapeutics)은 BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF 표적 세포·유전자 치료로, Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Casgevy (exagamglogene autotemcel)의 임상 단계는?
Casgevy (exagamglogene autotemcel)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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