검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-14 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개
프로그램 상세에서 관심 등록 후 2개 이상 모으면 여기서 한 번에 비교할 수 있습니다.
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| 항목 | delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001, delandistrogene moxeparvovec-rokl) Sarepta Therapeutics·Micro-dystrophin (AAVrh74) ORR null |
|---|---|
Overview Program | Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) |
Overview Company | Sarepta Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Micro-dystrophin (AAVrh74) |
Overview Indication | Duchenne muscular dystrophy (DMD) — ambulatory / label-expanded populations |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | AAVrh74 delivers truncated dystrophin designed to restore membrane stability |
MoA Biomarker | Micro-dystrophin IHC/%, CK, NSAA |
PK/PD Species | Mouse |
PK/PD Animal (cat.) | Mouse |
PK/PD Experiment | pd |
Toxicology Species | Mouse |
Toxicology Major finding | Hepatotoxicity; immune-mediated myositis/myocarditis signals |
Clinical Result source | FDA label / EMBARK |
Clinical Data Tier / Score | A · 56 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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| 항목 | delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001, delandistrogene moxeparvovec-rokl) Sarepta Therapeutics·Micro-dystrophin (AAVrh74) ORR null |
|---|---|
Overview Program | Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) |
Overview Company | Sarepta Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Micro-dystrophin (AAVrh74) |
Overview Indication | Duchenne muscular dystrophy (DMD) — ambulatory / label-expanded populations |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | AAVrh74 delivers truncated dystrophin designed to restore membrane stability |
MoA Biomarker | Micro-dystrophin IHC/%, CK, NSAA |
PK/PD Species | Mouse |
PK/PD Animal (cat.) | Mouse |
PK/PD Experiment | pd |
Toxicology Species | Mouse |
Toxicology Major finding | Hepatotoxicity; immune-mediated myositis/myocarditis signals |
Clinical Result source | FDA label / EMBARK |
Clinical Data Tier / Score | A · 56 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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