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세포·유전자 치료AAVFDAApprovedApproved

delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001)

Sarepta Therapeutics

비교

AAVrh74 gene therapy delivering micro-dystrophin for DMD. Accelerated approval pathway with ongoing confirmatory evidence debate around functional endpoints. Approved AAV micro-dystrophin therapy; confirmatory functional data remain key.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

Micro-dystrophin (AAVrh74)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) — ambulatory / label-expanded populations

US

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

Micro-dystrophin cassette

AAVrh74

Muscle-directed AAV micro-dystrophin vs exon-skipping ASOs

Target Product Profile (TPP)

Ambulatory DMD patients meeting AAVrh74 Ab and age criteria

Single IV infusion

One-time

Micro-dystrophin expression; NSAA / timed function tests

Acute liver injury, myocarditis, immune myositis

First approved AAV gene therapy for DMD in the US

Mechanism of Action

AAVrh74 delivers truncated dystrophin designed to restore membrane stability

Immune-Mediated Myocardial Injury and Myocarditis After Gene Replacement Therapy: A Systematic Review and Meta-Analysis

Micro-dystrophin IHC/%, CK, NSAA

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 12건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 4건 · 완료/종료 6건
  • Phase: N/A · Phase 3 · Phase 1 · Phase 1, Phase 2…
  • Status: Completed · Enrolling by invitation · Active, not recruiting…
  • 주요 endpoint: live birth rate · Fertilization rate · Top quality day 3 embryos · Blastocyst formation rate · Top blastocyst rate
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 2,043명
  • 핵심: Approved AAV micro-dystrophin therapy; confirmatory functional data remain key

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA accelerated approval (DMD)

    APPROVAL · 2023년 6월

  2. Label expansion (broader ages)

    APPROVAL · 2024년 6월

참고문헌

자주 묻는 질문

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)(Sarepta Therapeutics)은 Micro-dystrophin (AAVrh74) 표적 세포·유전자 치료로, Duchenne muscular dystrophy (DMD) — ambulatory / label-expanded populations 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)의 임상 단계는?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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