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프로그램 비교

검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-13 · 마지막 7월 13일

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API CSV19행 · 1개 프로그램

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항목
CGTFDAApproved
etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222, etranacogene dezaparvovec-drlb)
CSL Behring·Factor IX (AAV5 Padua)
ORR null
Overview
Program
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)
Overview
Company
CSL Behring
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Factor IX (AAV5 Padua)
Overview
Indication
Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults
Overview
Phase
APPROVED
Overview
Status
APPROVED
MoA
Mechanism
Liver-tropic AAV5 delivers FIX-Padua → endogenous FIX expression
MoA
Biomarker
FIX activity (%), ABR
PK/PD
Species
NHP, Mouse
PK/PD
Animal (cat.)
Human, Mouse, NHP
PK/PD
Experiment
pharmacokinetic
Toxicology
Species
NHP, Mouse
Toxicology
Major finding
Transient hepatotoxicity / ALT rise; corticosteroid management
Clinical
Result source
HOPE-B / FDA label
Clinical
Data Tier / Score
A · 49
Clinical
Program phase
APPROVED
Clinical
Dose / schedule
One-time
Clinical
Clinical sync
2026년 7월 12일 (1일 전)