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세포·유전자 치료AAVFDAApprovedApproved

etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222)

CSL Behring

비교

AAV5 gene therapy expressing FIX-Padua for hemophilia B. Aims to reduce or eliminate routine FIX prophylaxis after a single IV dose. One-time AAV5 FIX gene therapy can replace chronic prophylaxis in responders.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

Factor IX (AAV5 Padua)

Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults

US, EU

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

Factor IX Padua variant (hyperactive)

AAV5

High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5

Target Product Profile (TPP)

Adults with hemophilia B on FIX prophylaxis

Single IV infusion

One-time

Annualized bleed rate reduction; FIX activity

ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening

First FDA-approved gene therapy for hemophilia B

Mechanism of Action

Liver-tropic AAV5 delivers FIX-Padua → endogenous FIX expression

immune-mediated pathogenesis, and emerging approaches for mitigating liver-related adverse effects and providing clinical guidance

FIX activity (%), ABR

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 7건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 4건 · 완료/종료 2건
  • Phase: Phase 3 · Phase 2
  • Status: Recruiting · Completed · Enrolling by invitation
  • 주요 endpoint: To determine the safety of therapies used in the treatment of participants with congenital or acquired non-neoplastic · bleeding and clotting disorders and connective tissue disorders with bleeding tendency (blood disorders). · To establish a platform to support study arms and modules for participants with blood disorders. · To describe medication dosing regimens in participants with blood disorders. · To describe real-world effectiveness of therapies used for participants with blood disorders.
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 3,681명
  • 핵심: One-time AAV5 FIX gene therapy can replace chronic prophylaxis in responders

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (hemophilia B)

    APPROVAL · 2022년 11월

참고문헌

자주 묻는 질문

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)(CSL Behring)은 Factor IX (AAV5 Padua) 표적 세포·유전자 치료로, Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)의 임상 단계는?
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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