검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-13 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 2개 · 임상 갱신 필요 1개
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| 항목 | voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics / Roche·RPE65 (AAV2) ORR null | |
|---|---|---|
Overview Program | Luxturna (voretigene neparvovec) | 4D-150 IVT |
Overview Company | Spark Therapeutics / Roche | 4D Molecular Therapeutics |
Overview Modality | CGT | CGT |
Overview Target | RPE65 (AAV2) | Diabetic Macular Edema |
Overview Indication | Inherited retinal dystrophy due to confirmed biallelic RPE65 mutations | Neovascular (Wet) Age-Related Macular Degeneration |
Overview Phase | APPROVED | PHASE_2 |
Overview Status | APPROVED | RECRUITING |
MoA Mechanism | AAV2-mediated RPE65 expression restores visual cycle isomerohydrolase activity in RPE | — |
MoA Biomarker | MLMT score, full-field light sensitivity, BCVA | — |
PK/PD Species | NHP, Despite these findings, and no systemic toxicity was identified., MLMT, FST | — |
PK/PD Animal (cat.) | NHP | — |
PK/PD Experiment | biodistribution | — |
Toxicology Species | NHP, Dog, Despite these findings, and no systemic toxicity was identified. | — |
Toxicology Animal (cat.) | NHP, Dog | — |
Toxicology Major finding | Procedure-related ocular AEs; inflammation manageable with steroids | — |
Clinical PFS | Sustained functional vision gains | — |
Clinical Result source | Phase 3 / FDA label | — |
Clinical Data Tier / Score | S · 54 | C · 14 |
Clinical Program phase | APPROVED | PHASE_2 |
Clinical Dose / schedule | One-time per eye (sequential) | — |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) | 2026년 6월 1일 (43일 전 · 갱신 권장) |
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|---|---|---|
Overview Program | Luxturna (voretigene neparvovec) | 4D-150 IVT |
Overview Company | Spark Therapeutics / Roche | 4D Molecular Therapeutics |
Overview Modality | CGT | CGT |
Overview Target | RPE65 (AAV2) | Diabetic Macular Edema |
Overview Indication | Inherited retinal dystrophy due to confirmed biallelic RPE65 mutations | Neovascular (Wet) Age-Related Macular Degeneration |
Overview Phase | APPROVED | PHASE_2 |
Overview Status | APPROVED | RECRUITING |
MoA Mechanism | AAV2-mediated RPE65 expression restores visual cycle isomerohydrolase activity in RPE | — |
MoA Biomarker | MLMT score, full-field light sensitivity, BCVA | — |
PK/PD Species | NHP, Despite these findings, and no systemic toxicity was identified., MLMT, FST | — |
PK/PD Animal (cat.) | NHP | — |
PK/PD Experiment | biodistribution | — |
Toxicology Species | NHP, Dog, Despite these findings, and no systemic toxicity was identified. | — |
Toxicology Animal (cat.) | NHP, Dog | — |
Toxicology Major finding | Procedure-related ocular AEs; inflammation manageable with steroids | — |
Clinical PFS | Sustained functional vision gains | — |
Clinical Result source | Phase 3 / FDA label | — |
Clinical Data Tier / Score | S · 54 | C · 14 |
Clinical Program phase | APPROVED | PHASE_2 |
Clinical Dose / schedule | One-time per eye (sequential) | — |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) | 2026년 6월 1일 (43일 전 · 갱신 권장) |
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