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세포·유전자 치료AAVFDAApprovedApproved

voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl)

Roche·Luxturna™

비교

First FDA-approved in vivo AAV gene therapy. Subretinal AAV2 delivers RPE65 for vision restoration in RPE65-related IRD. PFS: Sustained functional vision gains.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

RPE65 (AAV2)

Inherited retinal dystrophy due to confirmed biallelic RPE65 mutations

US, EU

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

Human RPE65 cDNA

AAV2

Surgical subretinal delivery; landmark ophthalmology gene therapy

Target Product Profile (TPP)

Patients with viable retinal cells and biallelic RPE65 mutations

Subretinal injection (periocular surgery)

One-time per eye (sequential)

Multi-luminance mobility test (MLMT), BCVA

Intraocular inflammation, cataract, retinal tear

Only approved RPE65 gene therapy

Mechanism of Action

AAV2-mediated RPE65 expression restores visual cycle isomerohydrolase activity in RPE

payload expression

MLMT score, full-field light sensitivity, BCVA

bypasses defective phototransduction pathways, showing promise for patients regardless of their genetic profile

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 7건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 4건 · 완료/종료 3건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2 · Phase 1
  • Status: Completed · Active, not recruiting · Not yet recruiting
  • 주요 endpoint: Collection of all Adverse Events and Serious Adverse Events · Collection of Pregnancy Outcomes · Mobility testing · Bilateral · Full-field light sensitivity threshold (FST) testing
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 197명
  • PFS: Sustained functional vision gains
  • 핵심: Validated AAV gene therapy for monogenic retinal disease

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (RPE65 IRD)

    APPROVAL · 2017년 12월

참고문헌

자주 묻는 질문

Luxturna (voretigene neparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Luxturna (voretigene neparvovec)(Spark Therapeutics / Roche)은 RPE65 (AAV2) 표적 세포·유전자 치료로, Inherited retinal dystrophy due to confirmed biallelic RPE65 mutations 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Luxturna (voretigene neparvovec)의 임상 단계는?
Luxturna (voretigene neparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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