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프로그램 비교

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항목
CGTFDAApproved
lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111)
bluebird bio·βA-T87Q-globin (lentiviral)
2 trials
Overview
Program
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)
Overview
Company
bluebird bio
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
βA-T87Q-globin (lentiviral)
Overview
Indication
Sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive events
Overview
Phase
APPROVED
Overview
Status
APPROVED
MoA
Mechanism
LVV integrates anti-sickling β-globin → reduces polymerization of HbS
MoA
Biomarker
HbAT87Q%, VOE rate
PK/PD
Animal (cat.)
Unknown
PK/PD
Experiment
pd
Toxicology
Major finding
Hematologic malignancy risk (boxed warning); conditioning toxicities
Clinical
Result source
ClinicalTrials.gov NCT02140554
Clinical
Data Tier / Score
A · 45
Clinical
Program phase
APPROVED
Clinical
Dose / schedule
One-time
Clinical
Clinical sync
2026년 7월 12일 (1일 전)