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세포·유전자 치료FDAApprovedApproved

lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111)

bluebird bio

비교

Autologous HSPC lentiviral gene therapy adding anti-sickling β-globin (T87Q). Approved alongside Casgevy for SCD with a boxed warning for hematologic malignancy. This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in approximately 50 adults and adolescents with severe SCD. T.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

βA-T87Q-globin (lentiviral)

Sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive events

US

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

ex vivo lentiviral gene therapy

βA-T87Q-globin

Lentiviral vector

CD34+ collection → transduction → conditioning → infusion

Gene addition of anti-sickling globin vs CRISPR HbF induction

Target Product Profile (TPP)

SCD with recurrent VOEs

Autologous transplant after myeloablative conditioning

One-time

Complete resolution of VOEs; HbAT87Q

Insertional oncogenesis / hematologic malignancy boxed warning

Lentiviral alternative to Casgevy in SCD

Mechanism of Action

LVV integrates anti-sickling β-globin → reduces polymerization of HbS

HbAT87Q%, VOE rate

bypassing such limitations

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 2건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 1건
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 3
  • Status: Completed · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: Percentage of Group C Participants Who Achieved Complete Resolution of Vaso-occlusive Events (VOE-CR) · Percentage of Group C Participants With Complete Resolution of Severe VOEs (sVOE-CR) · Percentage of Group C Participants Who Achieved Globin Response · Percentage of Group C Participants Who Meet the Definition of Globin Response at Month 24 · Duration of Globin Response in Group C Participants
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 89명
  • 핵심: This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in approximately 50 adults and adolescent…

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (SCD)

    APPROVAL · 2023년 12월

참고문헌

자주 묻는 질문

Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)은 어떤 치료제인가요?
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)(bluebird bio)은 βA-T87Q-globin (lentiviral) 표적 세포·유전자 치료로, Sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive events 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)의 임상 단계는?
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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