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프로그램 비교

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항목
CGTstalePhase 2
rAAV1-CB-hAAT (rAAV1-CB-hAAT)
Beacon Therapeutics·Alpha 1-Antitrypsin Deficiency
2 trials
Overview
Program
rAAV1-CB-hAAT
Overview
Company
Beacon Therapeutics
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
Alpha 1-Antitrypsin Deficiency
Overview
Indication
Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
Toxicology
Major finding
Phase 2 clinical trial of a recombinant adeno-associated viral vector expressing α1-antitrypsin: interim results.. Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors offer promise for the gene therapy of α(1)-antitrypsin (AAT) deficiency. In our prior trial, an rAAV vector expressing human AAT (rAAV1-CB-hAAT) provided sustained, vector-derived AAT expression for >1 year. In the curre…
Clinical
Data Tier / Score
A · 8
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)