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세포·유전자 치료Phase 2Active

rAAV1-CB-hAAT

Beacon Therapeutics

비교

rAAV1-CB-hAAT(Beacon Therapeutics)은 Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 2건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)

Alpha 1-Antitrypsin Deficiency

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

Active

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 2건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1 · Phase 2
  • Status: Completed
  • 주요 endpoint: Adverse Events Possibly · Probably or Definitely Related to Study Drug · hAAT Expression in Blood Measured Using M-specific Allele ELISA · Frequency of Grade 3 or 4 Adverse Events · Changes in Serum M-specific Alpha-1 Antitrypsin Concentration
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 18명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

rAAV1-CB-hAAT은 어떤 치료제인가요?
rAAV1-CB-hAAT(Beacon Therapeutics)은 Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
rAAV1-CB-hAAT의 임상 단계는?
rAAV1-CB-hAAT의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.