검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-11 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개 · 임상 갱신 필요 1개
프로그램 상세에서 관심 등록 후 2개 이상 모으면 여기서 한 번에 비교할 수 있습니다.
표가 넓으면 좌우로 스크롤하세요. 핵심 비교 모드에서는 중요 항목만 표시됩니다.
| 항목 | |
|---|---|
Overview Program | rAAV2-CB-hRPE65 |
Overview Company | Beacon Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Leber Congenital Amaurosis |
Overview Indication | Leber Congenital Amaurosis |
Overview Phase | PHASE_2 |
Overview Status | ACTIVE |
Toxicology Major finding | Results at 5 Years After Gene Therapy for RPE65-Deficient Retinal Dystrophy.. Previously, results at 2 years after subretinal injection of a recombinant adeno-associated virus vector expressing RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) in eight adults and four children with retinal degeneration caused by RPE65 mutations were reported. Now, results at 5 years after treatment in 11 of these subjects are reported. Sub… |
Clinical Primary efficacy | ORR 2% |
Clinical ORR | 2% |
Clinical Result source | ClinicalTrials.gov NCT00749957 |
Clinical Data Tier / Score | A · 8 |
Clinical Program phase | PHASE_2 |
Clinical Clinical sync | 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장) |
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| 항목 | |
|---|---|
Overview Program | rAAV2-CB-hRPE65 |
Overview Company | Beacon Therapeutics |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Leber Congenital Amaurosis |
Overview Indication | Leber Congenital Amaurosis |
Overview Phase | PHASE_2 |
Overview Status | ACTIVE |
Toxicology Major finding | Results at 5 Years After Gene Therapy for RPE65-Deficient Retinal Dystrophy.. Previously, results at 2 years after subretinal injection of a recombinant adeno-associated virus vector expressing RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) in eight adults and four children with retinal degeneration caused by RPE65 mutations were reported. Now, results at 5 years after treatment in 11 of these subjects are reported. Sub… |
Clinical Primary efficacy | ORR 2% |
Clinical ORR | 2% |
Clinical Result source | ClinicalTrials.gov NCT00749957 |
Clinical Data Tier / Score | A · 8 |
Clinical Program phase | PHASE_2 |
Clinical Clinical sync | 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장) |
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