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세포·유전자 치료Phase 2Active

rAAV2-CB-hRPE65

Beacon Therapeutics

비교

rAAV2-CB-hRPE65(Beacon Therapeutics)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. 대표 임상 효능: ORR 2% (ClinicalTrials.gov NCT00749957).

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장)

Leber Congenital Amaurosis

Leber Congenital Amaurosis

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임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Completed
  • 주요 endpoint: Number of Participants Experiencing Ocular or Non-ocular Adverse Events · Participants With Changes in Visual Fields · Participants With Changes in Best Corrected Visual Acuity
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 12명
  • 등록된 결과: ORR 2%
  • 핵심: The purpose of the study is to evaluate the safety and efficacy of an adeno-associated virus vector expressing RPE65 in …

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

rAAV2-CB-hRPE65은 어떤 치료제인가요?
rAAV2-CB-hRPE65(Beacon Therapeutics)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
rAAV2-CB-hRPE65의 임상 단계는?
rAAV2-CB-hRPE65의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.