검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-14 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 1개
프로그램 상세에서 관심 등록 후 2개 이상 모으면 여기서 한 번에 비교할 수 있습니다.
표가 넓으면 좌우로 스크롤하세요. 핵심 비교 모드에서는 중요 항목만 표시됩니다.
| 항목 | valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin·Factor VIII (AAV5) ORR null |
|---|---|
Overview Program | Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) |
Overview Company | BioMarin |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Factor VIII (AAV5) |
Overview Indication | Severe hemophilia A in adults |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | Liver-directed AAV5 drives FVIII expression |
MoA Biomarker | FVIII activity, ABR |
PK/PD Species | Cynomolgus monkey |
PK/PD Animal (cat.) | NHP |
PK/PD Experiment | biodistribution |
Toxicology Species | Cynomolgus monkey |
Toxicology Major finding | Hepatocellular enzyme elevations; steroid protocols |
Clinical Result source | GENEr8-1 / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | A · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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| 항목 | valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin·Factor VIII (AAV5) ORR null |
|---|---|
Overview Program | Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) |
Overview Company | BioMarin |
Overview Modality | CGT |
Overview Target | Factor VIII (AAV5) |
Overview Indication | Severe hemophilia A in adults |
Overview Phase | APPROVED |
Overview Status | APPROVED |
MoA Mechanism | Liver-directed AAV5 drives FVIII expression |
MoA Biomarker | FVIII activity, ABR |
PK/PD Species | Cynomolgus monkey |
PK/PD Animal (cat.) | NHP |
PK/PD Experiment | biodistribution |
Toxicology Species | Cynomolgus monkey |
Toxicology Major finding | Hepatocellular enzyme elevations; steroid protocols |
Clinical Result source | GENEr8-1 / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | A · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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