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세포·유전자 치료AAVFDAApprovedApproved

valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270)

BioMarin

비교

AAV5 gene therapy for FVIII expression in severe hemophilia A. One-time IV dose aiming to reduce bleeds and factor use; FVIII levels may wane over years. Transforms bleed rates for many patients; durability monitoring required.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACuratedFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 12일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 12일 (1일 전)

Factor VIII (AAV5)

Severe hemophilia A in adults

US, EU

Approved

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

B-domain deleted FVIII

AAV5

First FDA-approved gene therapy for hemophilia A

Target Product Profile (TPP)

Adults with severe hemophilia A without AAV5 NAbs / inhibitors

Single IV infusion

One-time

ABR reduction; FVIII activity

ALT elevations requiring steroids

Gene therapy alternative to Emicizumab / FVIII prophylaxis

Mechanism of Action

Liver-directed AAV5 drives FVIII expression

immune-mediated responses leading to hepatocellular inflammation, inter-individual variability in factor expression, and the unresolved

FVIII activity, ABR

bypassing agents (BPAs), recombinant factor VIII (rFVIII), recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc), and gene ther

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 8건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 6건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2
  • Status: Enrolling by invitation · Completed · Active, not recruiting…
  • 주요 endpoint: Evaluate the long-term safety of BMN 270 · Evaluate the long-term effects of BMN 270 in subjects with hemophilia A previously treated in a BioMarin clinical trial · Evaluate the use of hemostatic agents (ie · emicizumab) · Evaluate the long-term impact of BMN 270 on HRQoL
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 373명
  • 핵심: Transforms bleed rates for many patients; durability monitoring required

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (hemophilia A)

    APPROVAL · 2023년 6월

참고문헌

자주 묻는 질문

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)(BioMarin)은 Factor VIII (AAV5) 표적 세포·유전자 치료로, Severe hemophilia A in adults 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)의 임상 단계는?
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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