검색으로 10,000+ 프로그램 중 최대 5개를 골라 PK/PD · 독성 · 임상을 나란히 비교합니다. · 다음 갱신 D-14 · 마지막 7월 13일
현재 선택: 2개
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| 항목 | etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222, etranacogene dezaparvovec-drlb) CSL Behring·Factor IX (AAV5 Padua) ORR null | valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin·Factor VIII (AAV5) ORR null |
|---|---|---|
Overview Program | Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) | Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) |
Overview Company | CSL Behring | BioMarin |
Overview Modality | CGT | CGT |
Overview Target | Factor IX (AAV5 Padua) | Factor VIII (AAV5) |
Overview Indication | Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults | Severe hemophilia A in adults |
Overview Phase | APPROVED | APPROVED |
Overview Status | APPROVED | APPROVED |
MoA Mechanism | Liver-tropic AAV5 delivers FIX-Padua → endogenous FIX expression | Liver-directed AAV5 drives FVIII expression |
MoA Biomarker | FIX activity (%), ABR | FVIII activity, ABR |
PK/PD Species | NHP, Mouse | Cynomolgus monkey |
PK/PD Animal (cat.) | Human, Mouse, NHP | NHP |
PK/PD Experiment | pharmacokinetic | biodistribution |
Toxicology Species | NHP, Mouse | Cynomolgus monkey |
Toxicology Major finding | Transient hepatotoxicity / ALT rise; corticosteroid management | Hepatocellular enzyme elevations; steroid protocols |
Clinical Result source | HOPE-B / FDA label | GENEr8-1 / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | C · 49 | S · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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| 항목 | etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222, etranacogene dezaparvovec-drlb) CSL Behring·Factor IX (AAV5 Padua) ORR null | valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin·Factor VIII (AAV5) ORR null |
|---|---|---|
Overview Program | Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) | Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) |
Overview Company | CSL Behring | BioMarin |
Overview Modality | CGT | CGT |
Overview Target | Factor IX (AAV5 Padua) | Factor VIII (AAV5) |
Overview Indication | Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults | Severe hemophilia A in adults |
Overview Phase | APPROVED | APPROVED |
Overview Status | APPROVED | APPROVED |
MoA Mechanism | Liver-tropic AAV5 delivers FIX-Padua → endogenous FIX expression | Liver-directed AAV5 drives FVIII expression |
MoA Biomarker | FIX activity (%), ABR | FVIII activity, ABR |
PK/PD Species | NHP, Mouse | Cynomolgus monkey |
PK/PD Animal (cat.) | Human, Mouse, NHP | NHP |
PK/PD Experiment | pharmacokinetic | biodistribution |
Toxicology Species | NHP, Mouse | Cynomolgus monkey |
Toxicology Major finding | Transient hepatotoxicity / ALT rise; corticosteroid management | Hepatocellular enzyme elevations; steroid protocols |
Clinical Result source | HOPE-B / FDA label | GENEr8-1 / FDA label |
Clinical Data Tier / Score | C · 49 | S · 55 |
Clinical Program phase | APPROVED | APPROVED |
Clinical Dose / schedule | One-time | One-time |
Clinical Clinical sync | 2026년 7월 12일 (1일 전) | 2026년 7월 12일 (1일 전) |
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