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세포·유전자 치료AAVPhase 2Discontinued

AAV directed hLDLR gene therapy

REGENXBIO Inc.

비교

AAV directed hLDLR gene therapy(REGENXBIO Inc.)은 Homozygous Familial Hypercholesterolemia 표적 세포·유전자 치료로, Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)

Homozygous Familial Hypercholesterolemia

Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)

Discontinued

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Terminated
  • 주요 endpoint: Number of Participants With IP (Investigational Product) Related Adverse Events · Percent Change in LDL-C · Percent Change in Lipid Parameters Compared to Baseline Values · Number of Participants With IP Related Adverse Events · Amount of Vector Shedding
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 9명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

자주 묻는 질문

AAV directed hLDLR gene therapy은 어떤 치료제인가요?
AAV directed hLDLR gene therapy(REGENXBIO Inc.)은 Homozygous Familial Hypercholesterolemia 표적 세포·유전자 치료로, Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AAV directed hLDLR gene therapy의 임상 단계는?
AAV directed hLDLR gene therapy의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.