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세포·유전자 치료AAVPhase 2Active

AAV RPE65

MeiraGTx UK II Ltd

비교

AAV RPE65(MeiraGTx UK II Ltd)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. 대표 임상 효능: ORR 2% (ClinicalTrials.gov NCT00749957).

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 21일 (53일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (53일 전 · 갱신 권장)

Leber Congenital Amaurosis

Leber Congenital Amaurosis

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임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 5건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 4건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2 · Phase 1
  • Status: Active, not recruiting · Completed
  • 주요 endpoint: Multi-luminance Mobility Testing (MLMT) · Bilateral · Full-field Light Sensitivity Threshold (FST) Testing: White Light · Multi-luminance Mobility Testing (Monocular) · Visual Acuity
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 85명
  • 등록된 결과: ORR 2%
  • 핵심: The purpose of the study is to evaluate the safety and efficacy of an adeno-associated virus vector expressing RPE65 in …

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

AAV RPE65은 어떤 치료제인가요?
AAV RPE65(MeiraGTx UK II Ltd)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AAV RPE65의 임상 단계는?
AAV RPE65의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.