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세포·유전자 치료AAVPhase 2Active

AAVrh.10CUCLN2

Weill Medical College of Cornell University

비교

AAVrh.10CUCLN2(Weill Medical College of Cornell University)은 Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofusci 표적 세포·유전자 치료로, Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis; Batten Disease 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (54일 전 · 갱신 권장)

Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofusci

Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis; Batten Disease

Active

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: PHASE1, PHASE2
  • Status: COMPLETED
  • 주요 endpoint: Change in CNS function · as measured by the Weill Cornell LINCL Scale · Safety · as measured by MRI · Change in Quality of Life
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 8명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

자주 묻는 질문

AAVrh.10CUCLN2은 어떤 치료제인가요?
AAVrh.10CUCLN2(Weill Medical College of Cornell University)은 Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofusci 표적 세포·유전자 치료로, Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis; Batten Disease 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AAVrh.10CUCLN2의 임상 단계는?
AAVrh.10CUCLN2의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.