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세포·유전자 치료AAVPhase 1Recruiting

AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN

Bayer

비교

AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN(Bayer)은 Friedreich Ataxia 표적 세포·유전자 치료로, Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. 대표 임상 효능: ORR 11.9% (ClinicalTrials.gov NCT04418427). 차별점: novel mechanism by which RNA-binding proteins contribute to AVF stenosis and suggest RBM47 as a potential therapeutic target.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 13일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 13일 (1일 전)

Friedreich Ataxia

Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies

Recruiting

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

gene therapy approaches for a host of neurodegenerative and neuromuscula

AAV)-RBM47 using F127 hydrogel

novel mechanism by which RNA-binding proteins contribute to AVF stenosis and suggest RBM47 as a potential therapeutic target

Mechanism of Action

Macrophage Activation

apoptosis, reactive oxygen species, and mitochondrial membrane potential

biomarkers for disease activity and organ involvement in ANCA-associated vasculitides

downregulation of the dopaminergic neuronal cell death mediator lipocalin-2 (Lcn2), the pro-inflammatory cytokine interleukin-1β

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 58건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 3 · Phase 2 · Phase 2, Phase 3 · Phase 1, Phase 2…
  • Status: Enrolling by invitation · Completed · Recruiting
  • 주요 endpoint: Percentage of Participants with Adverse Events (AEs) · Ophthalmic Examination Assessment: Intraocular Pressure (IOP) · Ophthalmic Examination Assessment: Abnormal Slit Lamp Examination · Ophthalmic Examination Assessment: Lens Opacity Grading · Ophthalmic Examination Assessment: Anterior Chamber and Vitreous Inflammation
  • 등록된 결과: ORR 11.9%
  • 핵심: A Phase 2, Multi-Center, Randomized, Double-Masked\*, Active Controlled Study of ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) in Subje…

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참고문헌

자주 묻는 질문

AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN은 어떤 치료제인가요?
AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN(Bayer)은 Friedreich Ataxia 표적 세포·유전자 치료로, Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN의 임상 단계는?
AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN의 현재 단계는 Phase 1입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.