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세포·유전자 치료Phase 2Recruiting

GAA Gene (AB-1009)

AskBio Inc

비교

AB-1009 (GAA Gene)(AskBio Inc)은 Pompe Disease (Late-onset) 표적 세포·유전자 치료로, Pompe Disease (Late-onset); Pompe Disease Late-Onset 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 19건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. PK: t½ 3.1 h.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 21일 (53일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (53일 전 · 갱신 권장)

Pompe Disease (Late-onset)

Pompe Disease (Late-onset); Pompe Disease Late-Onset

Recruiting

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 19건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 3 · N/A · Phase 1, Phase 2
  • Status: Completed · Unknown status · Recruiting
  • 주요 endpoint: Frequency of Duchenne muscular dystrophin in boys and adolescents · death · Prevalence of musculoskeletal pain in LOPD patients · Association between musculoskeletal pain and muscle function · assessed by Medical research council (MRC) grading (0-5)

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

AB-1009 (GAA Gene)은 어떤 치료제인가요?
AB-1009 (GAA Gene)(AskBio Inc)은 Pompe Disease (Late-onset) 표적 세포·유전자 치료로, Pompe Disease (Late-onset); Pompe Disease Late-Onset 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
AB-1009 (GAA Gene)의 임상 단계는?
AB-1009 (GAA Gene)의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.