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세포·유전자 치료Phase 2Active

Autologous CD34+ cells genetically modified

Rocket Pharmaceuticals Inc.

비교

Autologous CD34+ cells genetically modified(Rocket Pharmaceuticals Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Beta Thalassemia Major 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. Background: Gene transfer is a new cancer therapy takes white blood cells from a person and grows them in a lab. The cells are changed with.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (52일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (52일 전 · 갱신 권장)

CD3

Beta Thalassemia Major

Active

Technology

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 28건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 1 · N/A · Phase 2
  • Status: Active, not recruiting · Recruiting · Not yet recruiting
  • 주요 endpoint: Tolerability and safety of Temferon over the first 90 days following administration as determined by the incidence of adverse events · Long term tolerability and safety of Temferon as determined by the incidence of adverse events · Proportion of patients achieving haematologic recovery by Day +30 (defined as the first of at least 3 consecutive days with a neutrophil count >0.5 x 10^9/L and platelet count >20 x 10^9/L) · Determine the maximum tolerated dose of Temferon · Identify presence of transduced myeloid cells in bone marrow as determined by vector copy number
  • 등록된 결과: ORR 0%
  • 핵심: Background: Gene transfer is a new cancer therapy takes white blood cells from a person and grows them in a lab. The ce…

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참고문헌

자주 묻는 질문

Autologous CD34+ cells genetically modified은 어떤 치료제인가요?
Autologous CD34+ cells genetically modified(Rocket Pharmaceuticals Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Beta Thalassemia Major 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Autologous CD34+ cells genetically modified의 임상 단계는?
Autologous CD34+ cells genetically modified의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.