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세포·유전자 치료Phase 2Recruiting

Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene

University of Manchester

비교

Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene(University of Manchester)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Mucopolysaccharidosis Type IIIA 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)

CD3

Mucopolysaccharidosis Type IIIA

Recruiting

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 0건
  • Phase: PHASE1, PHASE2
  • Status: ACTIVE_NOT_RECRUITING
  • 주요 endpoint: To evaluate the tolerability of the IMP in MPS IIIA patients: scale · To evaluate the biological efficacy of IMP post-treatment: expression of SGSH in total leukocytes · To assess the safety of the IMP in MPS IIIA patients · To evaluate overall survival · To evaluate peripheral engraftment of the IMP
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 5명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

자주 묻는 질문

Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene은 어떤 치료제인가요?
Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene(University of Manchester)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Mucopolysaccharidosis Type IIIA 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene의 임상 단계는?
Autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector containing the human SGSH gene의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.