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세포·유전자 치료Phase 2Recruiting

Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector

Genethon

비교

Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector(Genethon)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Wiskott-Aldrich Syndrome 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. 대표 임상 효능: ORR 8% (ClinicalTrials.gov NCT01515462).

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (52일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (52일 전 · 갱신 권장)

CD3

Wiskott-Aldrich Syndrome

Recruiting

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 5건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 2건 · 완료/종료 3건
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 3
  • Status: Active, not recruiting · Completed
  • 주요 endpoint: Incidence and type of SAEs · Lentiviral integration sites · Vector copy numbers · Replication competent lentivirus (RCL) · Change in medical conditions
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 39명
  • 등록된 결과: ORR 8%
  • 핵심: This is phase I/II protocol to evaluate the safety and efficacy of WAS gene transfer into hematopoietic stem/progenitor …

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

자주 묻는 질문

Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector은 어떤 치료제인가요?
Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector(Genethon)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Wiskott-Aldrich Syndrome 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector의 임상 단계는?
Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.