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세포·유전자 치료AAVPhase 2Recruiting

GT-UGT1A1-AAV8-02

Federal State Budget Institution Research Center for ObstetricsGynecologyPerinatology Ministry of Healthcare

비교

GT-UGT1A1-AAV8-02(Federal State Budget Institution Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perinatology Ministry of Healthcare)은 Crigler-Najjar Syndrome Type I 표적 세포·유전자 치료로, Crigler-Najjar Syndrome Type I 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (54일 전 · 갱신 권장)

Crigler-Najjar Syndrome Type I

Crigler-Najjar Syndrome Type I

Recruiting

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 0건
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Recruiting
  • 주요 endpoint: Proportion of patients having received the selected dose of GT-UGT1A1-AAV8-02 with serum bilirubin ≤ 300µmol/L within 48 meeks after GT-UGT1A1-AAV8-02 administration and without phototherapy from week 16 · Incidence of Treatment Emergent Adverse Events or Treatement Serious Adverse Events · Change in Health-related quality of Life for Children from Baseline to Week 48 after GT-UGT1A1-AAV8-02 administration
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 5명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

자주 묻는 질문

GT-UGT1A1-AAV8-02은 어떤 치료제인가요?
GT-UGT1A1-AAV8-02(Federal State Budget Institution Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perinatology Ministry of Healthcare)은 Crigler-Najjar Syndrome Type I 표적 세포·유전자 치료로, Crigler-Najjar Syndrome Type I 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
GT-UGT1A1-AAV8-02의 임상 단계는?
GT-UGT1A1-AAV8-02의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.