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세포·유전자 치료Phase 2Active

rAAV2/4.hRPE65

Nantes University Hospital

비교

rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

개요

임상 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (55일 전 · 갱신 권장)

Leber Congenital Amaurosis

Leber Congenital Amaurosis

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Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 1건
  • Phase: PHASE1 · PHASE1, PHASE2
  • Status: ACTIVE_NOT_RECRUITING · COMPLETED
  • 주요 endpoint: The primary safety endpoint in this trial is the standard ocular examination. Toxicity will also be assessed by measurement of vision · hematology and serum chemistries · assays for vector genomes · reported subject history of symptoms and adverse events. · Visual function will be quantified prior to and after vector administration in order to determine whether vector administration affects visual function.
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 24명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

rAAV2/4.hRPE65은 어떤 치료제인가요?
rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
rAAV2/4.hRPE65의 임상 단계는?
rAAV2/4.hRPE65의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.