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세포·유전자 치료Phase 2Discontinued

stem cells

Genzymea Sanofi Company

비교

stem cells(Genzyme, a Sanofi Company)은 Acute Lymphoblastic Leukemia 표적 세포·유전자 치료로, Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targeting the STAT3 pathway. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. PFS: 35.5. 차별점: novel splice-disrupting variants.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 13일 (1일 전)PK/독성 2026년 7월 13일 (1일 전)

Acute Lymphoblastic Leukemia

Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia

Discontinued

Technology

Gene Therapy: Balancing Efficacy, Toxicity, and the Next Frontier

lentiviral barcoded library

novel splice-disrupting variants

Mechanism of Action

targeting the STAT3 pathway

immune-mediated clearance to achieve sustained tumor elimination

DNA damage activate distinct stress responses in human islets and induced pluripotent stem cell-derived islet cells

biomarker changes following a single intrathecal injection of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem

downregulation of protein degradation was observed to correlate with MYBPC3 loss of function, and novel potential disease mechanisms w

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 62건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 2 · Phase 1, Phase 2 · Phase 1 · Phase 4
  • Status: Unknown status · Completed · Recruiting
  • 주요 endpoint: Safety/tolerability: incidence of adverse events. · Maximum Tolerated Dose and/or the recommended Phase II dose of AG-120 in subjects with advanced hematologic malignancies. · Assess clinical activity of AG-120 in subjects with relapsed or refractory AML who are enrolled in the Expansion Phase. · Safety/tolerability of treatment with AG-120 in subjects with relapsed or refractory myelodysplastic syndrome. · Assess clinical activity of AG-120 in subjects with relapsed or refractory myelodysplastic syndrome.
  • PFS: 35.5
  • 핵심: Acute Graft-versus-Host-Disease (GVHD) is an important cause of morbidity and mortality after allogeneic hematopoietic s…

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

자주 묻는 질문

stem cells은 어떤 치료제인가요?
stem cells(Genzyme, a Sanofi Company)은 Acute Lymphoblastic Leukemia 표적 세포·유전자 치료로, Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오모아 (BioMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
stem cells의 임상 단계는?
stem cells의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오모아 (BioMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.