Data Tier

ADC · Antibody · CGT를 FDA 승인, ORR·PASI·ACR·BCVA, 임상 등록 규모, Phase 3, 조회수 등 공개 데이터로 복합 점수화합니다. S–C 티어와 가점 요인은 규칙 기반(Data Tier)이며 LLM이 아닙니다.

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 92%PFS 데이터OS 보고임상 66건	CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 82.3%OS 보고임상 48건등록 5,679명	CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.
S	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	86	FDA 승인ORR 55%OS 보고임상 10건등록 1,319명	CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 55%는 동일 IFNα2b (adenoviral)·High-risk BCG-unresponsi군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

S100점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터

FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터 · OS 보고

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.

S100점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고 · 임상 48건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.

S86점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고 · 임상 10건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 55%는 동일 IFNα2b (adenoviral)·High-risk BCG-unresponsi군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	AA (Abiraterone acetate) Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate	CGT	72	Phase 3ORR 57.1%PFS 데이터OS 보고임상 77건	CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 보고된 ORR 57.1%는 동일 Metastatic Castration-sensitive Prostate·Metastatic Castration-se군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 23,310명 규모.
A	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	72	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 6,614명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Myeloma-Multiple; Myelom군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 6,614명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	72	FDA 승인PFS 데이터임상 26건등록 6,239명Phase 3 10건	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.
A	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	70	ORR 77.3%OS 보고임상 96건등록 5,750명Phase 3 4건	CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 보고된 ORR 77.3%는 동일 CD19·Relapsed Non Hodgkin Lym군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,750명 규모.
A	CD19 CAR T cells Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19	CGT	70	ORR 88%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 2,927명	CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 88%는 동일 CD19·B-cell Acute Lymphoblast군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 2,927명 규모.

A72점

CGT · Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate

CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터

Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터 · OS 보고

CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 보고된 ORR 57.1%는 동일 Metastatic Castration-sensitive Prostate·Metastatic Castration-se군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 23,310명 규모.

A72점

Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells

CGT · National Cancer Institute (NCI) · BCMA

CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Myeloma-Multiple; Myelom군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 6,614명 규모.

A72점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건

FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건 · 등록 6,239명

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.

A70점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건

ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건 · 등록 5,750명

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 보고된 ORR 77.3%는 동일 CD19·Relapsed Non Hodgkin Lym군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,750명 규모.

A70점

CD19 CAR T cells

CGT · Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19

CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 88%는 동일 CD19·B-cell Acute Lymphoblast군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 2,927명 규모.

B Tier6개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	64	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
B	19(T2)28z1xx TRAC T cell GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma	CGT	63	ORR 100%임상 177건등록 306,729명Phase 3 6건참고문헌 풍부	CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 100%는 동일 B-Cell Lymphoma·B-Cell Lymphoma; Large B군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 306,729명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B64점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

B63점

19(T2)28z1xx TRAC T cell

CGT · GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma

CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명

ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명 · Phase 3 6건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 100%는 동일 B-Cell Lymphoma·B-Cell Lymphoma; Large B군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 306,729명 규모.

B63점

KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.

B63점

KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

B62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

C Tier9개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
C	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	59	FDA 승인PFS 데이터임상 7건Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 59점.
C	FIX (Factor IX) CSL Behring · Hemophilia B	CGT	49	Phase 3PFS 데이터OS 보고임상 119건등록 16,019명	CGT — Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 임상 119건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 16,019명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	49	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 113건등록 5,798명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Multiple Myeloma; Recurr군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,798명 규모.
C	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	48	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 48점.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

C60점

valoctocogene roxaparvovec

CGT · BioMarin · Factor VIII (AAV5)

CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명

FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명 · Phase 3 4건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.

C59점

voretigene neparvovec

CGT · Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)

CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건

FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건 · Phase 3 2건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 59점.

C49점

FIX

CGT · CSL Behring · Hemophilia B

CGT — Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고

Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 119건

CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 임상 119건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 16,019명 규모.

C49점

Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA

CGT · Thomas Martin, MD · BCMA

CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 113건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Multiple Myeloma; Recurr군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,798명 규모.

C48점

lovotibeglogene autotemcel

CGT · bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)

CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 48점.

C27점

4D-150 IVT

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema

CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.

C24점

4SCAR T cells

CGT · Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases

CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.

C12점

4D-310

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.

C11점

4D-710

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

갱신 기록 없음 · 14일 주기 · 방문 2 / 554

Data Tier

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 92%PFS 데이터OS 보고임상 66건	CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 82.3%OS 보고임상 48건등록 5,679명	CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.
S	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	86	FDA 승인ORR 55%OS 보고임상 10건등록 1,319명	CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 55%는 동일 IFNα2b (adenoviral)·High-risk BCG-unresponsi군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

S100점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터

FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터 · OS 보고

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.

S100점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고 · 임상 48건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.

S86점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고 · 임상 10건

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	AA (Abiraterone acetate) Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate	CGT	72	Phase 3ORR 57.1%PFS 데이터OS 보고임상 77건	CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 보고된 ORR 57.1%는 동일 Metastatic Castration-sensitive Prostate·Metastatic Castration-se군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 23,310명 규모.
A	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	72	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 6,614명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Myeloma-Multiple; Myelom군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 6,614명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	72	FDA 승인PFS 데이터임상 26건등록 6,239명Phase 3 10건	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.
A	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	70	ORR 77.3%OS 보고임상 96건등록 5,750명Phase 3 4건	CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 보고된 ORR 77.3%는 동일 CD19·Relapsed Non Hodgkin Lym군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,750명 규모.
A	CD19 CAR T cells Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19	CGT	70	ORR 88%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 2,927명	CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 88%는 동일 CD19·B-cell Acute Lymphoblast군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 2,927명 규모.

A72점

CGT · Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate

CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터

Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터 · OS 보고

A72점

Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells

CGT · National Cancer Institute (NCI) · BCMA

CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

A72점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건

FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건 · 등록 6,239명

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.

A70점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건

ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건 · 등록 5,750명

A70점

CD19 CAR T cells

CGT · Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19

CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

B Tier6개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	64	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
B	19(T2)28z1xx TRAC T cell GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma	CGT	63	ORR 100%임상 177건등록 306,729명Phase 3 6건참고문헌 풍부	CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 100%는 동일 B-Cell Lymphoma·B-Cell Lymphoma; Large B군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 306,729명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B64점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

B63점

19(T2)28z1xx TRAC T cell

CGT · GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma

CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명

ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명 · Phase 3 6건

B63점

KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

B63점

KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

B62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

C Tier9개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
C	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	59	FDA 승인PFS 데이터임상 7건Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 59점.
C	FIX (Factor IX) CSL Behring · Hemophilia B	CGT	49	Phase 3PFS 데이터OS 보고임상 119건등록 16,019명	CGT — Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 임상 119건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 16,019명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	49	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 113건등록 5,798명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Multiple Myeloma; Recurr군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,798명 규모.
C	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	48	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 48점.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

C60점

valoctocogene roxaparvovec

CGT · BioMarin · Factor VIII (AAV5)

CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명

FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명 · Phase 3 4건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.

C59점

voretigene neparvovec

CGT · Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)

CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건

FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건 · Phase 3 2건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 59점.

C49점

FIX

CGT · CSL Behring · Hemophilia B

CGT — Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고

Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 119건

CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 임상 119건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 16,019명 규모.

C49점

Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA

CGT · Thomas Martin, MD · BCMA

CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 113건

C48점

lovotibeglogene autotemcel

CGT · bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)

CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 48점.

C27점

4D-150 IVT

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema

CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.

C24점

4SCAR T cells

CGT · Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases

CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.

C12점

4D-310

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.

C11점

4D-710

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

ADC Antibody CGT 🫁 폐암 (NSCLC)🎗️ HER2+ 유방암 🦴 다발성 골수종 👁️ 황반변성·망막 🛡️ 자가면역·염증성 🧴 건선 질병 전체 →

Data Tier

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 92%PFS 데이터OS 보고임상 66건	CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	100	FDA 승인ORR 82.3%OS 보고임상 48건등록 5,679명	CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.
S	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	86	FDA 승인ORR 55%OS 보고임상 10건등록 1,319명	CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 55%는 동일 IFNα2b (adenoviral)·High-risk BCG-unresponsi군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

S100점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터

FDA 승인 · ORR 92% · PFS 데이터 · OS 보고

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 92%는 동일 CD19·LBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 7,562명 규모.

S100점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 82.3% · OS 보고 · 임상 48건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 보고된 ORR 82.3%는 동일 CD19·ALL, DLBCL, FL군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,679명 규모.

S86점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고

FDA 승인 · ORR 55% · OS 보고 · 임상 10건

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	AA (Abiraterone acetate) Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate	CGT	72	Phase 3ORR 57.1%PFS 데이터OS 보고임상 77건	CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 보고된 ORR 57.1%는 동일 Metastatic Castration-sensitive Prostate·Metastatic Castration-se군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 23,310명 규모.
A	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	72	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 6,614명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Myeloma-Multiple; Myelom군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 6,614명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	72	FDA 승인PFS 데이터임상 26건등록 6,239명Phase 3 10건	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.
A	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	70	ORR 77.3%OS 보고임상 96건등록 5,750명Phase 3 4건	CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 보고된 ORR 77.3%는 동일 CD19·Relapsed Non Hodgkin Lym군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,750명 규모.
A	CD19 CAR T cells Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19	CGT	70	ORR 88%PFS 데이터OS 보고임상 73건등록 2,927명	CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 88%는 동일 CD19·B-cell Acute Lymphoblast군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 2,927명 규모.

A72점

CGT · Janssen Research & Development,… · Metastatic Castration-sensitive Prostate

CGT — Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터

Phase 3 · ORR 57.1% · PFS 데이터 · OS 보고

A72점

Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells

CGT · National Cancer Institute (NCI) · BCMA

CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

A72점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건

FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 26건 · 등록 6,239명

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 26건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,239명 규모.

A70점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건

ORR 77.3% · OS 보고 · 임상 96건 · 등록 5,750명

A70점

CD19 CAR T cells

CGT · Bioceltech Therapeutics, Ltd. · CD19

CGT — ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고

ORR 88% · PFS 데이터 · OS 보고 · 임상 73건

B Tier6개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	64	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
B	19(T2)28z1xx TRAC T cell GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma	CGT	63	ORR 100%임상 177건등록 306,729명Phase 3 6건참고문헌 풍부	CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 100%는 동일 B-Cell Lymphoma·B-Cell Lymphoma; Large B군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 306,729명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	63	ORR 92.9%임상 73건등록 45,969명Phase 3 9건참고문헌 풍부	CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 92.9%는 동일 Progressive Multiple Sclerosis·Progressive Multiple Scl군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 45,969명 규모.
B	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B64점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

B63점

19(T2)28z1xx TRAC T cell

CGT · GlaxoSmithKline · B-Cell Lymphoma

CGT — ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명

ORR 100% · 임상 177건 · 등록 306,729명 · Phase 3 6건

B63점

KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

B63점

KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells

CGT · Bruce Cree · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명

ORR 92.9% · 임상 73건 · 등록 45,969명 · Phase 3 9건

B62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 공개 데이터 기준 종합 62점.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

C Tier9개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
C	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	59	FDA 승인PFS 데이터임상 7건Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · PFS 데이터 · 임상 7건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 59점.
C	FIX (Factor IX) CSL Behring · Hemophilia B	CGT	49	Phase 3PFS 데이터OS 보고임상 119건등록 16,019명	CGT — Phase 3 · PFS 데이터 · OS 보고	CGT Phase 3로 후기 임상을 진행 중입니다. 임상 119건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 16,019명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	49	ORR 97.1%PFS 데이터OS 보고임상 113건등록 5,798명	CGT — ORR 97.1% · PFS 데이터 · OS 보고	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 보고된 ORR 97.1%는 동일 BCMA·Multiple Myeloma; Recurr군에서 경쟁력 있는 신호입니다. 등록 환자 합산 약 5,798명 규모.
C	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	48	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 48점.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.